目的低密度脂蛋白(LDL)是血浆中胆固醇的主要载体,低密度脂蛋白受体(低密度脂蛋白受体)的生理功能是介导细胞对LDL的内吞,以满足细胞对胆固醇的需求并调节血浆胆固醇水平。LDL受体基因突变可因血浆中LDL清除障碍而导致高胆固醇血症,是最常见的单基因遗传病之一,称为家族性高胆固醇血症(familial hypercholesterolemia,FH)。修饰的单链DNA寡核苷酸(modified single-stranded DNAoligonucleotide,MSO)被证实可以较低频率地修复报?...